Nghiên cứu lâm sàng (Clinical research): Giới hạn và tiềm năng
Câu hỏi ở cấp độ thực hành lâm sàng là gặp một tình huống như thế này thì cần thực hiện điều gì (phác đồ – protocol). Nên các bác sĩ luôn tìm kiếm một phương cách nhất quán để thực hiện một điều gì đó tốt nhất cho bệnh nhân. Tuy nhiên, cơ thể con người vô cùng phức tạp, thực chất chúng ta rất khó có thể có được những quy tắc thực hành tốt nhất (the best protocol) trong y khoa vì các biến số tham gia vào cấu thành nên bệnh tật của con người quá lớn, vượt qua rất nhiều khả năng mà con người có thể “cô lập” để nghiên cứu dựa trên bằng chứng.
Đó là lý do vì sao trong thực hành lâm sàng, các bác sĩ luôn phát hiện vô số các yếu tố “không có trong sách vở”. Đối diện với các tình huống như vậy, kinh nghiệm của một nhóm người được xem là kim chỉ nam hướng dẫn hành động, giải quyết ngay lập tức cho bệnh nhân. Hội chẩn được xem là cơ chế tạo đồng thuận dựa trên phương pháp focus group do Delphi hướng dẫn. Tuy nhiên, nếu những kinh nghiệm và trực giác lâm sàng của các bác sĩ lão luyện chỉ lưu trữ trong từng cá nhân thì thực sự rất uổng phí vì đó là một nguồn tri thức quý giá cần tường minh hóa (explicitation) và cần được kiểm chứng ở một quy mô rộng hơn. Đó là lý do vì sao trong ngành y có khái niệm Nghiên cứu lâm sàng.
Y học thực chứng (evidence-based medicine) ra đời, khuyến khích các bác sĩ vừa là người cứu chữa bệnh nhân vừa là những nhà nghiên cứu lâm sàng. Khuyến khích những người trực tiếp tiếp xúc với bệnh nhân hàng ngày đưa ra những hoài nghi, những câu hỏi thực hành lâm sàng, và từ đó thiết kế các thực nghiệm để kiểm chứng các giả thuyết mà chúng ta hoài nghi. Do vậy, nghiên cứu lâm sàng thú vị luôn được bắt đầu bằng các câu hỏi thực hành mang tính chất phản trực giác (counter-intuitive), khác với cách nghĩ thông thường, kiểu như “chuyển phôi trực tiếp hay phôi đông lạnh thì tỷ lệ thụ tinh sẽ cao hơn?”.
Trên thế giới có hàng vạn bác sĩ làm nghiên cứu lâm sàng trong hàng ngàn chuyên khoa sâu của ngành y. Một thách thức rất lớn là sự hệ thống hóa và sắp xếp thông tin: trên thế giới ai làm chuyện gì rồi, ai chưa làm, làm tới đâu, làm trong điều kiện nào và những vấn đề gì mới chưa có người làm… Làm literature review và tìm khoảng trống nghiên cứu (gap spotting) là một nỗi ám ảnh của người làm nghiên cứu lâm sàng, bởi nó đòi hỏi phải đào bới, hệ thống hóa và sắp xếp một lượng rất lớn thông tin trong chuyên ngành của mình. Do vậy, chúng ta cần tham gia nhiều seminar chuyên ngành và tham gia một nhóm cùng quan tâm đến một chủ đề nào đó để cùng làm, đó gọi là nhóm nghiên cứu mạnh. Để làm một literature review kiểu meta-analysis, đôi khi cần vài chục người tham gia trong một công bố.
Nghiên cứu lâm sàng và thiết kế thực nghiệm (design of experiments) có chung một nguyên lý là xem các quá trình tương tác bên trong một hệ thống là một hộp đen (black box). Các thiết kế nghiên cứu sẽ xác định các biến đầu vào và đầu ra đo lường được, lựa chọn mẫu theo các tiêu chí cho trước, từ đó dùng các kỹ thuật kiểm định thống kê để đưa ra kết luận các tác động nào là có ý nghĩa thống kê. Kết quả của quá trình nghiên cứu là một khuyến cáo cho thực hành, bổ sung vào phác đồ điều trị nào đó.
Nhược điểm quan trọng của nghiên cứu lâm sàng chính là cái black box. Thực tế, đôi lúc chúng ta không xác thực được cơ chế tương tác của hệ thống bên trong nó như thế nào, nên chúng ta chỉ chấp nhận với một tỷ lệ chấp nhận đồng thuận P value < 0.05 chẳng hạn. Đó là chưa kể các cái black box càng ngày càng hẹp và chi phí cho nghiên cứu lâm sàng ngày càng tăng. Nghĩa là giá trị cho thông tin ngày càng đắt. Nếu để trả lời một câu hỏi lâm sàng nào đó cần vài chục ngàn đô chi phí thì hàng vạn câu hỏi trong thực hành y khoa cũ và mới sẽ tốn một lượng ngân sách cho nghiên cứu lâm sàng thực sự khổng lồ.
Mô hình tiên lượng (Predictive model): Ứng dụng của dữ liệu trong chẩn đoán và điều trị
Mô hình tiên lượng thực ra không mới trong ngành y. Công việc hàng ngày của các bác sĩ là tiên lượng điều trị bệnh nhân. Tuy nhiên, nếu chúng ta xây dựng một mô hình tiên lượng theo phương pháp nghiên cứu lâm sàng (black box, biến tiên lượng, biến phụ thuộc, phương trình hồi quy,…) thì hầu như không có giá trị cho các bác sĩ. Hầu hết các biến tiên lượng không có gì mới đối với họ, do vậy không giúp ích được gì cho việc chẩn đoán và điều trị. Các mô hình tiên lượng dạng này chỉ thích hợp tích hợp vào hệ thống bệnh án điện tử để thực hiện kiểm định lâm sàng (clinical audit) giúp ngăn chặn cái sai lỗi do sự bất cẩn của con người là chính.
Khai phá dữ liệu, dữ liệu lớn và học máy (data mining; big data & machine learning): Tương lai của nghiên cứu y tế
Đây là những việc hoàn toàn khác với nghiên cứu lâm sàng. Trước hết, chúng ta có một lượng rất lớn dữ liệu lâm sàng được tích lũy qua nhiều năm (có thể lên đến hàng chục tỷ dữ liệu). Chúng ta sẽ dạy cho máy tính nhiều thuật toán khác nhau để khám phá các quy luật ẩn chứa bên trong hàng tỷ dữ liệu này. Đương nhiên, việc khai phá này cũng phải được dẫn dắt bởi con người khi dạy cho máy tính những thuật toán đó. Khi các quy luật này vượt qua một ngưỡng phát hiện nào đó, máy tính sẽ tự động thông báo cho chúng ta.
Việc khám phá ra các quy luật ẩn này trong đống dữ liệu sẽ giúp chúng ta khám phá ra nhiều điều mới mẻ mà trước giờ chưa quan sát được, chưa nằm trong trực giác của chúng ta. Từ đó, định hình thêm nhiều hướng nghiên cứu lâm sàng để kiểm chứng chúng. Nghĩa là khai phá dữ liệu lâm sàng đóng vai trò giúp phát hiện ra những điều mới mẻ chứ không phải thay bác sĩ làm gì hết. Không ai cho phép thuật toán ra y lệnh hay thực hiện bất cứ can thiệp trực tiếp nào trên con người. Tất cả phải qua sự quyết định cuối cùng của bác sĩ.
Một trong những kỳ vọng lớn của dữ liệu lớn và học máy khi ứng dụng vào y tế là giúp cải thiện các mô hình tiên lượng. Các quá trình học sâu dựa trên thuật toán mạng nơron cho phép chúng ta đi sâu hơn vào hệ thống “black box”. Từ đó, có thể xây dựng được các mô hình tiên lượng với hàng ngàn biến số. Điều này sẽ giúp ích rất nhiều cho các bác sĩ trong việc chẩn đoán và tiên lượng quá trình điều trị cho bệnh nhân, đặc biệt giúp cá thể hóa quá trình điều trị, khắc phục được điểm yếu cơ bản của nghiên cứu lâm sàng, vốn đưa ra các kết luận dựa trên các kiểm định thống kê.
Các mô hình học sâu với hàng trăm ngàn lớp còn có tiềm năng mô phỏng được các tương tác hình thành trong các “black box”, từ đó cho phép chúng ta mô phỏng các can thiệp trên máy tính mà không nhất thiết phải thực hiện trên con người. Điều này sẽ giúp rút ngắn thời gian và chi phí rất lớn cho nghiên cứu lâm sàng, từ đó tăng tốc độ nghiên cứu về bệnh tật cho nhân loại. Nếu chỉ dùng các kỹ thuật nghiên cứu lâm sàng truyền thống, con người sẽ luôn chậm hơn rất nhiều trong cuộc chiến với bệnh tật. Thời gian trung bình để một loại thuốc mới được đưa vào phác đồ điều trị là hơn 15 năm; một kỹ thuật, một phương pháp mới điều trị cũng mất ngần ấy thời gian. Như vậy là quá chậm so với sự biến đổi của bệnh tật ngày nay.
Vài lời cuối
Đặt vấn đề AI hay con người chữa bệnh giỏi hơn, cơ bản là một cách đặt vấn đề vô nghĩa. Sẽ không bao giờ có chuyện AI hay cái gì đó thay thế bác sĩ chữa bệnh. Cách đặt vấn đề tốt hơn là chúng ta sẽ dùng AI để hỗ trợ được gì trong nghiên cứu lâm sàng, nhằm rút ngắn thời gian tìm kiếm phương cách tốt hơn giải quyết vấn đề bệnh tật.
Trí thông minh được định nghĩa là khả năng phát hiện quy luật ẩn bên trong một sự việc nào đó (insight) và tiên đoán được sự việc tiếp theo (predict). Vậy thì trí thông minh được sản sinh ra từ bộ não sinh học hay một thuật toán dạy cho máy tính làm, đều có giá trị hữu ích cho con người. Trí thông minh nhân tạo bản chất là các thuật toán trên máy tính.
Đừng thêu dệt các sức mạnh huyền bí, hiểu đúng sức mạnh của máy tính và thuật toán. Cũng đừng tẩy chay hay chê bai một cách mơ hồ. Chúng ta đang sống trong một thời đại mà trí thông minh của máy đang hỗ trợ cho trí thông minh của con người hơn bao giờ hết.
Vậy, một tổ chức cần gì để tận dụng sức mạnh của trí thông minh của máy? (1) Tích lũy dữ liệu như một nguồn tài nguyên quan trọng; (2) Học các thuật toán và lập trình chúng vào máy tính để khai thác dữ liệu hiệu quả; (3) Trang bị cho mọi người trong tổ chức những kỹ năng làm việc mới, đặc biệt là kỹ năng làm việc với AI.
Và xin lưu ý rằng, có một loại tài sản trí tuệ mới của tổ chức cần được bảo vệ và phát triển đó là THUẬT TOÁN (algorism).
Chúc thành công.
Vui lòng trả lời câu hỏi sau: 1 + 1 bằng mấy?